La thérapie génique Waskyra™ de la Fondazione Telethon obtient l'approbation du CHMP

La Fondazione Telethon a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments a émis un avis favorable sur Waskyra™, une thérapie génique pour le syndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). Cette maladie est un trouble génétique grave qui affecte le système immunitaire. Waskyra est une thérapie génique ex vivo, fruit de plusieurs décennies de recherche à l'Institut San Raffaele Telethon de thérapie génique de Milan.

L'organisation souligne cette réussite comme une preuve de l'efficacité de l'alliance entre la recherche universitaire et les normes industrielles les plus exigeantes. Cette collaboration a permis de développer une option thérapeutique pour une maladie rare, illustrant un modèle où la science rencontre les soins aux patients.

Ce traitement devrait être disponible à l'IRCCS Ospedale San Raffaele, sous réserve d'une évaluation par la FDA américaine. Il offre une alternative potentielle lorsque d'autres traitements ne sont pas envisageables, soulignant ainsi la nécessité de thérapies accessibles.