Crofelemer de Jaguar Health : de nouvelles données pour le traitement des maladies rares

Jaguar Health, Inc. a annoncé que les données de preuve de concept pour son médicament Crofelemer seront présentées au congrès ELITE PED-GI à Abu Dhabi en avril 2025. Crofelemer, un médicament antisécrétoire innovant à base de plantes, détient la désignation de médicament orphelin par la FDA et l'EMA pour le traitement du syndrome de l'intestin court (SBS) et de la maladie d'inclusion des microvillosités (MVID).

Il n'existe actuellement aucun traitement médicamenteux approuvé pour le MVID, une affection pédiatrique grave nécessitant une gestion nutritionnelle et hydrique importante. Les résultats préliminaires d'une étude en cours indiquent le potentiel du Crofelemer à améliorer l'absorption des nutriments et à réduire le recours à la nutrition parentérale (NPT), améliorant ainsi potentiellement la qualité de vie des patients.

Menée par le Dr Mohamad Miqdady, cette étude évalue si le Crofelemer peut être utilisé en toute sécurité chez les enfants atteints de MVID, de SBS-IF et d'autres maladies rares. Son succès pourrait ouvrir la voie à une approbation réglementaire et à un accès précoce aux patients grâce aux programmes PRIME de l'EMA et Breakthrough Therapies de la FDA.