La thérapie par ARNm de Moderna pour l'acidémie propionique s'avère prometteuse lors d'un essai à un stade précoce

Moderna, Inc. a annoncé la publication des données provisoires d'une étude de phase 1/2 évaluant l'ARNm-3927, un traitement expérimental contre l'acidémie propionique (AP), dans la revue scientifique Nature. C'est la première fois que des données cliniques sont publiées sur une thérapie par ARNm pour le remplacement des protéines intracellulaires, offrant un espoir potentiel aux patients atteints d'AP, un trouble métabolique rare et potentiellement débilitant.

L'étude multicentrique en cours vise à évaluer l'innocuité, l'efficacité et le dosage de l'ARNm-3927 chez les personnes atteintes d'AP génétiquement confirmée. En l’absence de thérapies actuelles s’attaquant à la cause profonde de l’AP, le développement de l’ARNm-3927 constitue une avancée significative. Au 31 mai 2023, l'essai avait administré plus de 340 doses à 16 participants, avec un profil d'innocuité positif et aucune toxicité limitant la dose observée.

Il est important de noter que les premiers résultats indiquent une réduction des événements de décompensation métabolique (MDE) parmi les participants, avec une réduction du risque relatif de 70 % signalée au cours de la période de traitement de l'étude. Ces données confirment le potentiel de l’ARNm-3927 à apporter des avantages cliniques aux patients atteints d’AP, répondant ainsi à un besoin médical important non satisfait.

Moderna prévoit d'étudier plus en profondeur l'ARNm-3927 dans une phase d'expansion de dose de l'essai, dans le but de recueillir des données plus complètes sur son efficacité, sa sécurité et sa pharmacodynamique. La thérapie code pour des protéines essentielles à l'atténuation des effets de l'AP, démontrant ainsi les capacités plus larges de la technologie de l'ARNm dans le traitement des maladies rares.