Pentixapharm AG obtient la désignation de médicament orphelin pour PentixaFor dans le traitement du lymphome

Berlin et Würzburg, Allemagne, le 26 août 2024 - Pentixapharm Holding AG a annoncé que l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la Commission européenne (CE) ont accordé une désignation de médicament orphelin au traceur diagnostique PentixaFor. Ce traceur, connu sous le nom de Gallium (68Ga) boclatixafortide, est utilisé pour le diagnostic et la stadification du lymphome de la zone marginale (MZL).

Le lymphome de la zone marginale est un type de lymphome non hodgkinien reconnu comme une maladie chronique invalidante et potentiellement mortelle. Pentixapharm sponsorise un essai clinique européen de phase III pour évaluer les performances de PentixaFor dans l'imagerie et la stadification des patients atteints de MZL.

PentixaFor est un nouveau traceur pour l'imagerie TEP, ciblant le récepteur CXC 4 (CXCR4), qui est répandu dans les cellules MZL. Des études ont montré que PentixaFor présente une sensibilité et une spécificité élevées pour le diagnostic et la stadification de la MZL, surpassant potentiellement la norme actuelle [18F]FDG.

Le programme européen de médicaments orphelins soutient le développement de médicaments pour les maladies rares (touchant moins de 5 personnes sur 10 000). Les avantages comprennent des conseils sur les protocoles de l'EMA, des dispenses de frais réglementaires et une éventuelle exclusivité commerciale pendant 10 ans après l'approbation.