Relief Therapeutics annonce des résultats prometteurs de l'essai GOLIKE sur la PKU

Relief Therapeutics Holding SA a annoncé la réussite d'un essai clinique sur PKU GOLIKE®, un substitut protéique destiné aux patients atteints de phénylcétonurie (PCU). L'étude a révélé un meilleur contrôle métabolique pendant un jeûne prolongé, en particulier une diminution des taux de phénylalanine et une augmentation des taux de tyrosine, qui sont essentiels pour la santé cérébrale et métabolique. Menée à l'hôpital pour enfants de Birmingham, l'étude a porté sur des patients pédiatriques atteints de PCU classique, comparant PKU GOLIKE à des substituts protéiques standards pendant un jeûne nocturne.

Les résultats ont montré une réduction significative de 17,8 % de la phénylalanine sanguine et une augmentation de 33,8 % des taux de tyrosine chez les patients prenant PKU GOLIKE. En revanche, ceux qui utilisaient des substituts standards ont constaté une augmentation de 27,6 % des taux de phénylalanine et aucun changement notable de la tyrosine. Relief prévoit que ces résultats amélioreront la sensibilisation et favoriseront l'adoption de PKU GOLIKE dans la pratique médicale.

Les résultats de l'étude seront présentés lors de la réunion annuelle de génétique clinique de l'ACMG 2025 à Los Angeles. Pour plus de détails, voir l'essai clinique NCT05487378.