VeonGen Therapeutics obtient la désignation RMAT de la FDA pour VG801 dans le traitement de la maladie de Stargardt

VeonGen Therapeutics a annoncé que sa thérapie génique expérimentale phare, VG801, a obtenu la désignation de thérapie génique avancée en médecine régénératrice (RMAT) de la FDA. VG801 cible la maladie de Stargardt, une maladie rétinienne héréditaire fréquente causée par des mutations du gène ABCA4. Cette désignation confirme le potentiel de cette thérapie à répondre à des besoins médicaux non satisfaits.

La désignation RMAT offre des avantages tels qu'un engagement renforcé auprès de la FDA et des voies de développement accéléré. L'obtention de ces désignations, ainsi que de celles de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin, marque une étape importante pour VG801.

Actuellement en phase I/II d'essai clinique, VG801 vise à restaurer l'expression complète de l'ABCA4 en utilisant les plateformes exclusives de VeonGen, en s'attaquant à la cause génétique de toutes les formes de la maladie de Stargardt.