La FDA accorde le statut de traitement révolutionnaire au tolébrutinib pour le traitement de la SEP non rémittente

La FDA américaine a désigné le tolébrutinib comme traitement révolutionnaire pour la sclérose en plaques progressive secondaire non récidivante (nrSPMS). Cette décision fait suite aux résultats positifs de l'étude de phase 3 HERCULES, qui a montré un retard de 31 % de la progression de l'invalidité par rapport au placebo. Le tolébrutinib a notamment presque doublé le nombre de participants ayant connu une amélioration de leur invalidité.

Cette désignation vise à accélérer le développement de thérapies pour les maladies graves, en soulignant le potentiel du tolébrutinib en tant que premier inhibiteur de BTK pénétrant le cerveau dans ce domaine. Les élévations des enzymes hépatiques étaient plus fréquentes dans le groupe tolébrutinib, mais se sont généralement résolues sans intervention.

Sanofi prévoit des soumissions réglementaires pour les États-Unis et l'UE, tandis que l'étude PERSEUS se poursuit pour la SEP progressive primaire, avec des résultats attendus fin 2025.