Le rilzabrutinib de Sanofi désigné médicament orphelin aux États-Unis

Le 3 avril 2025, la FDA a attribué la désignation de médicament orphelin au rilzabrutinib de Sanofi pour traiter deux maladies rares : l'anémie hémolytique à anticorps chauds et la maladie associée aux IgG4, pour lesquelles aucun traitement n'est actuellement approuvé. Ces pathologies concernent moins de 200 000 personnes aux États-Unis.

Le rilzabrutinib est actuellement à l'étude pour la thrombocytopénie immune en Amérique, Europe et Chine. La FDA a prévu de se prononcer sur cette demande en août 2025. Sanofi a déjà obtenu la désignation de médicament orphelin pour cette indication aux États-Unis, UE et Japon.

Les études en cours suggèrent que le rilzabrutinib offre des résultats prometteurs en termes de réduction des symptômes pour les deux maladies. En parallèle, le profil de sécurité reste similaire à celui des études précédentes.