Le rilzabrutinib de Sanofi obtient la désignation de médicament orphelin dans l’UE

Le 14 août 2025, l'Agence européenne des médicaments a accordé au rilzabrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton, la désignation de médicament orphelin. Ce traitement expérimental vise la maladie liée aux IgG4. Cette reconnaissance souligne l'engagement de Sanofi envers les maladies rares à médiation immunitaire. Les résultats de l'étude de phase 2 ont montré une réduction des symptômes chez les patients traités pendant 52 semaines.

En plus de cette désignation, le rilzabrutinib a également acquis le statut de médicament orphelin pour d'autres maladies comme la thrombocytopénie immunitaire en UE, États-Unis et Japon. Aux États-Unis, il bénéficie aussi de la désignation Fast track. Actuellement, Sanofi attend la décision de la FDA concernant son utilisation potentielle dans la thrombocytopénie immunitaire.